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Etude RuBIH2 (Réseau de Biologie Innovatrice en onco-Hématologie) : Évaluation médico-économique des actes innovants en onco hématologie moléculaire inscrits sur la liste RIHN

Equipe économique URC-Eco : Meryl Darlington, Séverine Coquerelle, Nadia Mezaour, Isabelle Durand-Zaleski

Investigateur principal : Claude Preudhomme, CHRU Lille

Investigateur principal adjoint : Elizabeth Macintyre, AP-HP Necker

Collaborations : Groupe des Biologistes Moléculaires des Hémopathies Malignes (GBMHM)

Contexte et objectifs

Les hémopathies malignes comprennent une grande diversité de cancers qui peuvent être regroupés en 5 grandes catégories : syndromes myélodysplasiques (SMD), leucémie aiguë lymphoïde (LAL), leucémie aiguë myéloïde (LAM), lymphomes et syndromes lymphoprolifératifs (SLP) et syndromes myéloprolifératifs (SMP). L’analyse des altérations moléculaires, telles que les mutations et les translocations, a permis de mieux comprendre le rôle de ces anomalies dans le développement ou la progression de la maladie. Les analyses de biologie moléculaire jouent actuellement un rôle important dans le diagnostic, la stratification thérapeutique et l’évaluation de la résistance au traitement de la majorité des tumeurs malignes hématologiques, à l’exception peut-être de la maladie de Hodgkin.

Une proportion importante des actes de diagnostic innovants qui ont récemment bénéficié d’un classement dans le « Référentiel des actes Innovants hors nomenclature en biologie » (RIHN) correspond à des anomalies génétiques somatiques observées dans les cancers. Les 12 tests d’anomalies génétiques somatiques qui ont reçu une autorisation temporaire (N408, N421, N450, N451, N452, N453, N454, N455, N456, N457, N458 et N459) constituent la base de cette étude. Cette liste de RIHN actuelle sera révisée et adaptée pour être intégrée dans la « Nomenclature des Actes de Biologie Médicale" (NABM).

Certaines de ces analyses moléculaires ont déjà fait l’objet d’une évaluation économique dans 3 programmes STIC (Soutien aux Thérapies Innovantes Couteuses) consécutifs, notamment le projet RuBIH (2004-6, Reseau de Biologie Innovante en onco-hématologie). L’augmentation exponentielle du nombre de cibles moléculaires et l’évolution technologique rend la réévaluation de leur place essentielle. En particulier, le rôle des techniques de RT-PCR, RQ-PCR, ddPCR, Séquençage Sanger et NGS dans les référentiels de prescription doit être étudié. Afin de répondre à ces différentes questions, 26 laboratoires moléculaires hématologiques français sont impliqués dans ce programme. Chaque laboratoire a choisi d’explorer 1 à 5 des maladies mentionnées ci-dessus.

Méthode

Le projet sera divisé en 4 modules de travail (Work Package ; WP).

Le WP1 évaluera les coûts des tests moléculaires en production à l’aide d’une méthode de micro-costing impliquant des entretiens avec des experts pour identifier les entrées de données, les observations sur place in situ, la collecte des coûts unitaires tels que les consommables et le matériel, ainsi que l’évaluation des coûts du personnel. L’analyse des coûts moyens sera ensuite réalisée suivant la méthode utilisée dans RuBIH1 (Cayuela et al. JM). Ces analyses permettront d’étendre et d’augmenter l’exploitation des études de microcosting récentes déjà réalisées dans le domaine de la génétique somatique du cancer.

Le WP2 se fondera sur l’expérience acquise dans les programmes STIC 2004-8, qui comprenaient l’estimation des coûts des principales analyses moléculaires classiques, désormais classées à la nomenclature NABM dans la « Liste complémentaire ». Nous allons d’abord évaluer l’intégration et l’adaptation des méthodes diagnostiques basées sur le NGS, qui nécessiteront la mise à jour et l’adaptation des « guides de juste prescription » établies dans le cadre de RuBIH 1. Cela se fera en étroite collaboration avec les groupes coopératifs cliniques spécialisés, par l’intermédiaire de la réactivation de l’approche RuBIH. Plutôt qu’une évaluation ciblée spécifique, nous prévoyons d’évaluer un "forfait groupé" du coût par sous-groupe de diagnostic, particulièrement pertinent avec l’arrivée du diagnostic NGS.

Le WP3 évaluera l’impact du diagnostic moléculaire par NGS sur le processus de décision clinique dans les 5 groupes pathologiques d’onco-hématologie présentés ci-dessus. Nous allons mesurer l’impact sur la prise en charge des patients via un questionnaire prospectif adressé aux médecins prescripteurs et ainsi évaluer le rôle des résultats du diagnostic moléculaire sur les variables suivantes : diagnostic, utilisation de thérapie ciblée et évaluation de la réponse au traitement par quantification de la maladie résiduelle.

Le WP4 abordera l’organisation territoriale et l’impact budgétaire des guides de juste prescription mise à jour dans l’évaluation économique (WP1) et répondra à la question de savoir quelles analyses doivent être menées au niveau local, régional et national. L’analyse de l’impact budgétaire sera entreprise sur une période de 5 ans, en supposant une mise en place progressive des recommandations du WP2.

Échéancier

Date de début du projet : 2018
Date de fin du projet (prévisionnelle) : 2021

Dernière mise à jour le 29/08/2019