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Etude comparative de coûts de la thérapie génique versus l’allogreffe pour les patients atteints de drépanocytose et βêta-thalassémies majeures

Séverine Coquerelle, Mariem Ghardallou, Isabelle Durand-Zaleski

Collaborations : Marina Cavazzana (Institut Imagine, Hôpital Necker Enfants Malades), Stéphane Blanche (Département d’Immunologie et d’Hématologie, Hôpital Necker Enfants Malades), Pierre Taupin (Département d’Information Médicale, Hôpital Necker Enfants Malades), Laure Bouquet (Département des finances, Hôpital Necker Enfants Malades), Laurent Laganier (Pharmacien responsable, Hôpital Necker Enfants Malades)

Contexte

Les hémoglobinopathies sont des maladies héréditaires du sang qui compromettent le transport de l’oxygène dans l’organisme. La drépanocytose et la βêta-thalassémie sont des hémoglobinopathies liées respectivement à une anomalie génétique qualitative ou quantitative des chaines βêta de l’hémoglobine.

La prise en charge des βêta-thalassémies majeures et de la drépanocytose requiert des transfusions de globules rouges tout au long de la vie des malades, des chélations du fer, la réalisation de splénectomie ou d’allogreffes des cellules souches hématopoïétiques (HSCT). Tous ces traitements entraînent des coûts élevés pour le système de santé français. Si l’HSCT est le traitement privilégié, un des principaux obstacles est le nombre limité de donneurs histocompatibles.

La thérapie génique (TG) est une nouvelle stratégie thérapeutique qui consiste à apporter un gène réparateur dans une cellule ou un tissu où l’action d’une protéine fait défaut. Le nouveau gène est inséré dans un vecteur dérivé d’un adénovirus pour transférer l’ADN modifié à la cellule. Cette nouvelle stratégie appliquée à la βêta-thalassémie majeure et la drépanocytose apparaît comme un traitement prometteur pour les patients n’ayant pas de donneur histocompatible.

Objectif

L’objectif de ce projet est de comparer les coûts et durées de traitement de la thérapie génique et l’allogreffe HSCT.

Méthode

Il s’agit d’une étude comparative mono-centrique rétrospective portant sur tous les enfants drépanocytaires ou βêta-thalassémiques traités par thérapie génique (cas) et par allogreffe HSCT (témoins) entre 2009 et 2015 à l’hôpital Necker Enfants Malades (centre de référence en France pour le traitement par thérapie génique).

L’évaluation médico-économique consistera en une comparaison des coûts et durées de traitement et de suivi et adoptera la perspective du fournisseur de soins (système de soins).

Les coûts des deux techniques (HSCT et TG) seront valorisés par microcosting afin de documenter de façon précise les ressources utilisées par chaque traitement dans ces deux pathologies. Les données sur les consommations de soins pour les patients traités par thérapie génique et par allogreffe sont issues de l’Enquête Nationale de Coûts à laquelle participe l’hôpital de Necker. Une comparaison supplémentaire sera faite entre les patients allogreffés dans l’ENCC et ceux identifiés dans le PMSI national.

L’estimation des coûts se fera en distinguant trois phases de la prise en charge : préparation du patient/prélèvement de cellules, allo ou autogreffe (HSCT ou TG) et suivi post-greffe. La préparation des patients intervient quelques mois avant l’acte et comporte différents examens (radiographie, scanner…) et consultations. L’acte proprement dit inclut des coûts fixes (équipements, maintenance...) et variables (personnel, traitements et séjour hospitalier). Pour le suivi post-greffe, le coût inclut les séjours hospitaliers, les consultations ambulatoires et les traitements pris en ambulatoire.

Pour la thérapie génique, des analyses complémentaires basées sur différents scénarios seront réalisées. Afin de tester ces scénarios, nous ferons varier les éléments suivants : augmentation de l’activité du laboratoire (nombre de patients traités), diminution de l’âge des enfants traités (le coût du vecteur dépendant du poids des patients et donc de leur âge) et réduction du prix du vecteur (baisse estimée de 30% du prix vecteur d’ici deux ans).

Échéancier

Durée totale de l’étude : 5 mois
Début : Octobre 2016
Fin : Février 2017

Dernière mise à jour le 5/04/2017