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Evaluation médico-économique de l’étude MAINRITSAN 1 comparant deux stratégies thérapeutiques pour le traitement d’entretien dans les vascularites à ANCA

Isabelle Durand-Zaleski, Annalisa Montante, Alicia Le Bras

Collaborations : Loïc Guillevin, Benjamin Terrier (Médecine Interne, Hôpital Cochin), Philippe Ravaud (Centre de Recherche Épidémiologie et Statistique Sorbonne Paris Cité (CRESS-UMR1153)) et tous les investigateurs et les médecins DIM des différents centres

Contexte

Les vascularites sont des maladies auto-immunes, rares, graves et handicapantes. Elles se caractérisent par la présence d’une inflammation des vaisseaux sanguins, artères, veines et/ou capillaires. Les parois des vaisseaux atteints s’épaississent ou, au contraire, s’affinent et se dilatent. Le flux sanguin se réduit, risquant de provoquer la formation de caillots et ainsi d’obstruer les vaisseaux atteints. La diminution de l’apport sanguin artériel conduit à un manque d’oxygénation des organes ou des tissus. Cette souffrance ischémique peut aller jusqu’à une nécrose de l’organe ou du tissu atteint.

Les anticorps anti-cytoplasme des polynucléaires neutrophiles (ANCA) sont des anticorps présents chez un certain nombre de patients atteints de vascularites nécrosantes. Les vascularites à ANCA (VAA) présentent une prévalence estimée entre 45 et 270 millions d’habitants en Europe. Il en existe trois formes : la granulomatose avec polyangéïte (GPA), la polyangéïte microscopique (PAM) et la granulomatose éosinophilique avec polyangéite (GEPA).

Seules les formes sévères des deux premières vascularites, GPA et PAM, ont été retenues pour l’essai clinique MAINRITSAN 1 qui a comparé deux stratégies thérapeutiques pour le traitement d’entretien des patients en rémission après une première poussée ou rechute de la maladie. En termes d’efficacité clinique, MAINRITSAN 1 a déjà montré la supériorité du rituximab (molécule onéreuse) sur l’azathioprine après un suivi de 28 mois. Les données recueillies par l’étude MAINRITSAN 1 comportent, outre les variables cliniques et biologiques, une évaluation de la qualité de vie par le questionnaire SF-36.

Objectifs

En complément de l’essai clinique déjà réalisé, l’URC Eco réalise l’évaluation économique de l’étude MAINRITSAN 1.

L’objectif principal est de réaliser une analyse coût-utilité en calculant le ratio coût-utilité incrémental du médicament rituximab versus azathioprine en traitement d’entretien après un suivi de 28 mois. Il sera complété par une analyse coût-efficacité et une analyse d’impact budgétaire. Nous suivrons les recommandations de la Haute Autorité de Santé et du consortium CHEERS. Ce dernier est un guide qui vise à consolider et mettre à jour les lignes directrices de l’évaluation économique en santé.

Méthode

La population retenue pour l’évaluation économique sera celle de l’essai MAINRITSAN avec une analyse en intention de traiter. L’horizon temporel prévu pour la comparaison des données de coûts est de 28 mois.

Notre perspective est celle du système de soins, nous supposons que les patients bénéficient d’une prise en charge à 100% dans le cadre de leur maladie.

La valorisation des soins consommés (hospitalisations, médicaments, consultations et examens complémentaires) sera réalisée à partir des données de l’Etude nationale des coûts à méthodologie commune, du prix d’achat des médicaments et des tarifs des nomenclatures nationales. Les consommations de soins et les coûts associés seront comparés entre les deux bras de l’étude.

Concernant l’analyse coût-utilité, les scores obtenus au questionnaire SF-36 seront convertis en EQ-5D par l’algorithme conçu par J. Brazier. Pour chaque patient, cette étape permettra d’estimer 5 scores relatifs aux 5 domaines pris en compte par l’EQ-5D (la mobilité, l’autonomie, les activités courantes, les douleurs ou la gêne, l’anxiété) et d’en déduire une utilité à 3 mois, 6 mois, 1 an et 2 ans. Nous attribuerons la valeur de 0 aux patients décédés durant le suivi et une utilité à chaque épisode de rechute estimée, en comparant les dates des questionnaires et les dates des rechutes.

L’analyse coût-efficacité comparera les effets du traitement par rituximab vs azathioprine en prenant en compte les coûts et le nombre de rechutes.

L’analyse d’impact budgétaire estimera le coût de traiter toute la population de patients par Rituximab en extrapolant les coûts de traitement et les coûts des hospitalisations pour rechute évitée.

Echéancier

Durée totale de l’étude : 12 mois
Début : janvier 2016
Fin : décembre 2016

Dernière mise à jour le 30/05/2016